FDA ką tik patvirtino pirmąjį naują vaistą nuo Alzheimerio ligos per 18 metų. Tai verta?

(PhotoAlto / Neville Mountford-Hoare / Getty Images)

Maisto ir vaistų administracija pirmadienį patvirtino „Biogen's“.Alzheimerio ligagydymas, pradėtas gaminti pirmasis naujas vaistas nuo šios ligos per beveik du dešimtmečius.

Vaistas, kuris anksčiau buvo žinomas kaip aducanumabas, bet bus parduodamas su prekės pavadinimu Aduhelm, yra skirtas lipnioms apnašoms, kurios kaupiasi Alzheimerio liga sergančių žmonių smegenyse. Mokslininkai iškėlė teoriją, kad medžiaga naikina smegenų ląsteles ir sukelia atminties praradimą, būdingą ligai.

Į klinikiniai tyrimai , Aduhelmas sumažino tų plokštelių kiekį, bet nebuvo galutinai įrodyta, kad pagerina atmintį ir pažinimą. FDA patvirtino vaistą pagal specialų pagreitintą būdą, leidžiantį naudoti vaistus, kurie pagrįstai gali būti naudingi pacientams, net jei yra neaiškumų dėl jų veikimo.

An Lapkritį pranešė FDA patariamasis komitetas kad Biogeno testai neparodė, kad šis vaistas veiksmingai gydo Alzheimerio ligą. FDA paprastai vadovaujasi savo patariamųjų komitetų patarimais.

„Buvo daug viešų diskusijų dėl to, ar Aduhelmas turėtų būti patvirtintas. Kaip dažnai nutinka aiškinant mokslinius duomenis, ekspertų bendruomenė pasiūlė skirtingas perspektyvas“, – pirmadienį pareiškime sakė FDA vaistų vertinimo ir tyrimų centro direktorė dr. Patrizia Cavazzoni.

„Agentūra padarė išvadą, kad Aduhelm nauda pacientams, sergantiems Alzheimerio liga, buvo didesnė už gydymo keliamą riziką.

Beveik 6 milijonai amerikiečių serga Alzheimerio liga, o tai reiškia, kad šio vaisto rinka gali būti didelė.

Biogenas nesakė, kiek kainuos už gydymą. „Citi“ ir „SVB Leerink“ analitikai apskaičiavo, kad „Aduhelm“ gali uždirbti nuo 10 iki 12 mlrd. USD metinių pajamų. „Biogen“ investavo daugiau nei 2 milijardus JAV dolerių į aducanumabo ir kitų eksperimentinių vaistų nuo Alzheimerio kūrimą.

Po patvirtinimo sprendimo Biogen akcijos pakilo 58 procentais iki 450,62 JAV dolerio, todėl bendrovės rinkos vertė yra apie 69 mlrd.

Nors klinikinis tyrimas nustatė, kad Aduhelmas dirbo su dalyvių pogrupiu, FDA leis plačiai naudoti gydymą. Pacientams reikės smegenų skenavimo, kad būtų galima stebėti, ar nėra nedidelių kraujavimų, žinomų kaip su amiloidu susiję vaizdo anomalijos arba ARIA.

Nei Biogen, nei FDA iš karto neatskleidė, kada jis bus prieinamas.

Uolėtas Aducanumabo kelias į FDA prieš 2 metus beveik baigėsi nesėkme

„Biogen“ FDA programa buvo pagrįsta dviem identiškais vėlyvosios stadijos klinikiniais tyrimais, kurie buvo nutraukti 2019 m. pradžioje, kai tarpinė analizė parodė, kad jie greičiausiai nepavyks.

Tačiau Biogenas nesumažino savo nuostolių; bendrovė toliau analizavo duomenis. Maždaug po šešių mėnesių Biogenas nustebino narkotikų pramonę paskelbdama, kad vieno iš bandymų dalyvių pogrupis rodė teigiamus požymius. Dalyvių amiloido plokštelių lygis sumažėjo, o jų gebėjimas prisiminti žodžius, prisiminti gyvenimo įvykius, ruošti maistą ir atlikti kitas kasdienes užduotis pagerėjo, pranešė bendrovė.

Šie bandymų rezultatai buvo Biogen FDA programos pagrindas, tačiau taip pat buvo įtraukti duomenys iš kito nesėkmingo vėlyvojo ir kito ankstyvojo bandymo. Atskiri vėlyvojo arba trečiojo etapo testų rezultatai buvo ginčytinas dalykas FDA peržiūrint vaistą.

Davidas Knopmanas, neurologas, dalyvavęs Biogen klinikiniuose tyrimuose, praėjusiais metais paragino biotechnologijų įmonę pradėti naują vėlyvojo etapo tyrimą, sakydamas, kad Biogen pateikti duomenys neįrodo, kad vaistas padėjo pacientams.

„Tobulumas gali būti gėrio priešas, bet aducanumabo atveju įrodymai net nepakyla iki „gero“. spalį jis parašė FDA .

„Priešingai nei tikimasi, kad aducanumabas padės Alzheimerio liga sergantiems pacientams, įrodymai rodo, kad jis nepagerins nė vieno, jis pakenks kai kuriems paveiktiems asmenims ir sunaudos milžiniškus išteklius.

Patariamasis komitetas, kurį sudaro mokslininkai, gydytojai ir biostatistas, iš esmės teigė, kad Biogeno argumentas dėl patvirtinimo buvo kupinas skylių. Tačiau FDA pareigūnai teigė, kad sėkmingo trečiojo etapo bandymo duomenys buvo „tvirti ir išskirtinai įtikinami“ ir nusprendė, kad teigiami bandymo rezultatai gali patvirtinti Biogen paraišką.

Per pastaruosius 5 metus Biogenas išleido 2 milijardus dolerių kurdamas vaistus nuo Alzheimerio ligos

Brianas Abrahamsas, RBC kapitalo rinkų analitikas, sausio mėnesį apskaičiavo, kad Biogen turėjo 15 procentų galimybę gauti FDA patvirtinimą. Kiti privertė Biogeno tikimybę priartėti prie 40 ar 60 procentų, nurodydami atvejus, kai FDA patvirtino produktus nuo anksčiau negydomų ligų.

Tie šansai atrodė dar geriau, kai FDA atidėjo savo sprendimo terminą iki birželio 7 d. nuo kovo 7 d. Terminų pratęsimas paprastai lemia patvirtinimą, analitikai sakė sausį.

Pacientų teisių gynimo grupės taip pat pritarė patvirtinimui, nurodydamos, kad pacientams trūksta galimybių. Paskutinis visiškai naujas vaistas nuo Alzheimerio, Namenda, buvo patvirtintas 2003 m. žmonėms, sergantiems vidutinio sunkumo ir sunkiomis formomis ligos. Kiti vaistai, pasirodę rinkoje, buvo naujų ir esamų produktų deriniai.

Alzheimerio ligos sritis buvo užpildyta bandymų nesėkmėmis, todėl kelios didelės farmacijos įmonės pirmauja baigti savo darbą rajone .

Remiantis finansinėmis ataskaitomis, Biogenas per pastaruosius penkerius metus išleido mažiausiai 2 milijardus JAV dolerių, kad sukurtų tris galimus gydymo būdus. Vienas iš šių vaistų buvo atšauktas 2019 m. dėl prastų bandymų rezultatų, o kitas, BAN2401, vis dar testuojamas partneris Eisai.

Biogeno strategija, nukreipta į lipnią amiloido plokštelę, buvo nutrinta dėl vaistų nesėkmės po to, kai vaistai buvo nesėkmingi iš kitų įmonių. Ši teorija sulaukė tam tikro pritarimo sausio mėn., kai Eli Lilly pranešė apie sėkmę vartojant į amiloidą nukreiptą vaistą antrojo etapo tyrime.

Tačiau dauguma vaistų kompanijų, vis dar dirbančių Alzheimerio ligos gydymo srityje, atsisakė amiloido argumento, o tikėdamiesi išgydyti ligą, taikė kitus neurologinius elementus.

Šį straipsnį iš pradžių paskelbė Business Insider .

Daugiau iš Business Insider:

Apie Mus

Nepriklausomų, Patikrintų Sveikatos, Erdvės, Gamtos, Technologijos Ir Aplinkos Ataskaitų Paskelbimas.